全国首个嵴髓性肌肉萎缩症患获国家资助用上200万美元的药品
(8月18日编译)2020年,巴拉圭颁布“比安基塔法”(ley Bianquita),规定将SMA纳入国家卫生团结资源基金法(Fonaress)的保障范围。
2022年,巴拉圭嵴髓性肌肉萎缩症(SMA)患儿尤利安娜(Yuliana)的母亲辛西娅·罗特拉(Cynthia Rotela)向监察员办公室申请Zolgensma药物为尤利安娜进行治疗,在申请获批后,成为全国第一个通过该法获得国家资助使用Zolgensma药物治疗的患者。
该药品根据美国药品价格跟踪网站”GoodRx“的报告显示,2021年,诺华集团研发的“Zolgensma”SMA药物以212.5万美元(约1380万元)的“天价”高居全球最贵药单榜首,该药物适用于2岁以下SMA患者。
据悉,目前,在巴拉圭至少还有53名SMA患儿在等待治疗。
在尤利安娜接受Zolgensma药物治疗前,曾服用过另一种治疗SMA的特效药,即“Risdiplam”口服溶液,该药比Zolgensma便宜,但需终身服用。据卫生部长胡里奥·博尔巴(Julio Borba)介绍,Risdiplam口服溶液是巴拉圭首个获批用于治疗SMA的药物,全国已有7名儿童使用该药进行治疗。
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